Погода в крупных и ближайших городах

обсуждение и комментарии в Тинькофф Пульс

Agios | MCPHS

Agios в сотрудничестве с университетом MCPHS предлагает уникальную программу стипендий для продвижения роли доктора фармацевтических наук (PharmD) в биофармацевтической промышленности. Стипендиат приобретает обширный опыт благодаря различной практической деятельности как в промышленности, так и в академической среде, что может повысить потенциал для ускоренного карьерного роста. В этом году Агиос принимает на работу научного сотрудника по экономике здравоохранения и исследованиям результатов в 2022-2024 годах.Ниже приведены текущие программы стипендий:

• Исследование экономики и результатов здравоохранения (Новая программа, набор стипендиатов на 2022-2024 гг.)
• Медицинская безопасность и управление рисками
• Клиническая цепочка поставок
• Регуляторные вопросы — Клиническая стратегия
• Регулирующие вопросы — химия, производство и контроль

Обзор стипендий

Эта стипендиальная программа предназначена для того, чтобы предложить выпускникам докторских фармацевтических специальностей углубленный опыт работы в условиях биофармацевтической промышленности.Кроме того, выпускники PharmD получат возможность улучшить свое клиническое и академическое образование вместе с университетом MCPHS. В целом, эта программа стипендий обеспечит обучение и опыт, необходимые для подготовки стипендиата к карьере в конкурентоспособной фармацевтической отрасли.

Пожалуйста, смотрите нашу брошюру для получения дополнительной информации и не стесняйтесь просматривать содержимое ниже.

О Агиос

Agios — биофармацевтическая компания, приверженная научному руководству в области клеточного метаболизма, чтобы изменить жизнь пациентов с генетически определенными заболеваниями.Метаболизм — это сложный биологический процесс, включающий поглощение и ассимиляцию питательных веществ в клетках для производства энергии и облегчения многих процессов, необходимых для деления и роста клеток. Агиос считает, что нарушение регуляции нормального клеточного метаболизма играет решающую роль во многих генетических заболеваниях. Мы считаем, что Agios является первопроходцем в использовании клеточного метаболизма, неизведанной области биологических исследований с разрушительным потенциалом, в качестве платформы для разработки потенциально трансформирующих лекарств. Agios намеревается применить глубокое понимание метаболизма в сочетании со способностью создавать лекарства, которые могут ингибировать или активировать метаболические ферменты, чтобы коренным образом изменить способ лечения генетически определенных заболеваний.

Agios отличается динамичной культурой, которая поддерживает непоколебимую приверженность наших сотрудников науке и пациентам. Команды основателей и руководителей мирового уровня, обладающие опытом и репутацией, чтобы предоставить знания, необходимые для разработки новаторских лекарств, возглавляют группу исключительных сотрудников.

Мы гордимся тем, что создаем взаимосвязанную среду, которая поощряет творческое научное сотрудничество в разных дисциплинах. Наша уникальная культура в сочетании с целеустремленностью и энтузиазмом нашей команды отражает нашу веру в «другую сторону возможного» подхода к нашим задачам и нашей работе.

Agios Pharmaceuticals, inc (AGIO) Стенограмма звонка о доходах за 2 квартал 2021 года

Источник изображения: Пестрый дурак.

Agios Pharmaceuticals, inc (NASDAQ: AGIO)
Отчет о прибылях и убытках за 2 квартал 2021 г.
29 июля 2021 г., 8:00 a.м. ET

Содержание:

• Подготовлено примечаний
• Вопросы и ответы
• Обзвон участников

Подготовлено примечаний:

Оператор

Доброе утро и добро пожаловать на конференц-связь Агиос во втором квартале 2021 года. [Инструкции оператора] В конце будет сессия вопросов и ответов. [Инструкции оператора]

Теперь я хотел бы передать звонок Джессике Реннекамп, директору по корпоративным коммуникациям.

Джессика Реннекамп — Директор по корпоративным коммуникациям

Спасибо, оператор. Доброе утро всем и добро пожаловать на телеконференцию Агиос во втором квартале 2021 года. Вы можете получить доступ к слайдам сегодняшнего звонка, перейдя в раздел для инвесторов на нашем веб-сайте agios.com.

Сегодня я на телефонной связи с подготовленными замечаниями д-р Джеки Фаус, наш главный исполнительный директор; Доктор Крис Боуден, наш главный врач; Даррин Майлз, наш коммерческий директор; Джонатан Биллер, наш главный финансовый директор и руководитель юридического и корпоративного управления; и докторБрюс Кар, наш главный научный сотрудник, который присоединится к нам для вопросов и ответов.

Прежде чем мы начнем, я хотел бы напомнить всем, что некоторые из заявлений, которые мы делаем на этой телеконференции, будут включать заявления прогнозного характера. Фактические события и результаты могут существенно отличаться от выраженных или подразумеваемых в любых прогнозных заявлениях в результате различных рисков, неопределенностей и других факторов, включая те, которые указаны в наших последних документах в SEC и любых других будущих документах, которые мы можем сделать с ТРЦ.

На этом я передам вызов Джеки.

Жаккалин Фаус — Главный исполнительный директор

Спасибо, Джесси. Доброе утро всем и благодарим вас за участие в объявлении о финансовых результатах за 2 квартал 2021 года. Мы рады сообщить об успехах компании Agios еще в одном квартале — первом полном квартале с момента завершения продажи нашего онкологического бизнеса компании Servier. Команда сосредоточена, полна энергии и с нетерпением ожидает будущего, поскольку мы продолжаем развивать нашу линейку генетически определенных заболеваний, во главе с митапиватом по трем начальным показаниям при гемолитической анемии.

В последнее время мы достигли значительных успехов, представив наш NDA для митапивата у взрослых с дефицитом пируваткиназы в июне, а также представив наш MAA в EMA в том же месяце. Мы надеемся на сотрудничество с FDA и EMA, пока они завершат свои обзоры.

Благодаря этим двум заявкам мы на один шаг ближе к предоставлению первой потенциально модифицирующей болезнь терапии для людей с дефицитом пируваткиназы. Эти нормативные документы подтверждаются достоверными данными фазы 3 исследований ACTIVATE и ACTIVATE-T. Полные результаты обоих были недавно представлены на Европейской гематологической ассоциации или Виртуальном конгрессе EHA в июне. Наша подготовка к коммерческому запуску митапивата при дефиците PK продолжалась, и мы продолжаем идти по пути ожидаемого утверждения и запуска в 2022 году.

Кроме того, мы хотели бы поздравить Фонд дефицита пируваткиназы и процветание с пируватом. Kinase Deficiency Organization, обе из которых недавно были запущены как первые две базирующиеся в США правозащитные организации, посвященные дефициту PK.Обе организации проявляют терпение, и очень интересно видеть, как это сообщество сплотилось и какой импульс они набирают в повышении осведомленности в защите интересов людей, живущих с этим заболеванием.

Помимо дефицита PK, мы также добились отличных успехов в поздней стадии развития митапивата при талассемии и серповидно-клеточной анемии. В EHA мы представили положительные результаты открытого исследования фазы 2 митапивата у взрослых с нетрансфузионно-зависимой альфа- или бета-талассемией. Эти данные продолжают подтверждать возможность активации ПК как совершенно нового механизма лечения талассемии и представляют собой первые клинические данные, полученные у пациентов с альфа-талассемией.

Мы продолжаем двигаться по плану, чтобы начать в этом году два наших регистрационных испытания Фазы 3, ENERGIZE и ENERGIZE-T, у взрослых с талассемией, которым не делали регулярных переливаний, и которым регулярно переливали кровь. Что касается серповидноклеточной анемии, мы также продолжаем работать над тем, чтобы к концу года начать основную фазу 2/3 исследования митапивата.Помимо митапивата, мы опираемся на наш опыт в активации ПК и клеточного метаболизма и продвигаем наши исследовательские программы на ранних стадиях генетически измененных заболеваний, чтобы обеспечить нам устойчивый рост и импульс. В четвертом квартале мы планируем провести День инвестора, чтобы поделиться дополнительной информацией о нашем коммерческом планировании запуска митапивата при дефиците PK и более подробно рассказать о наших исследованиях и разработках.

Прежде чем я передам вызов Крису, чтобы он предоставил обновленную информацию о наших программах клинического развития, я хотел бы воспользоваться моментом, чтобы поделиться тем, что Крис решил уйти с должности главного медицинского директора в Агиос после потрясающих семи лет нашей работы. команда руководителей.После переходного периода к своему преемнику в ближайшие месяцы я очень рад, что Крис останется частью нашей команды в качестве стратегического советника по крайней мере до конца 2022 года. Мы очень рады за него, поскольку он вступает в эту новую главу своей жизни. life и хочу поблагодарить его за руководство и многолетнюю службу в Агиос.

Среди своих многочисленных достижений и вкладов он курировал развитие наших медицинских организаций и организаций, занимающихся клиническими разработками, выступал в качестве главного медицинского представителя Agios как внутри, так и за пределами организации, руководил сложными регуляторными взаимодействиями с целью доставки важных лекарств пациентам и играл важную роль. ключевую роль в развитии нашей организации и культуры.Он был неотъемлемой частью нашей команды, и его работа продолжит влиять на жизнь пациентов в течение многих лет. От имени всех сотрудников Agios я желаю Крису всего наилучшего в будущем.

Я так же рад объявить, что д-р Сара Геуэнс, которая до сих пор занимала должность руководителя отдела клинических исследований генетически определенных заболеваний, с 1 сентября приступит к исполнению обязанностей главного врача. Сара проработала в Агиос почти два года и за время своего пребывания в должности была влиятельным и вдохновляющим лидером в организации.Среди наиболее значительных достижений Сары в Agios, она сыграла важную роль в работе, связанной с регистрацией дефицита PK, а также разработкой и стратегией наших основных программ по серповидно-клеточной анемии. Она знает все аспекты наших программ от и до, и искренне желает служить людям с генетически определенными заболеваниями. До прихода в Агиос Сара занимала в Biogen все возрастающие обязанности в области безопасности и управления рисками, медицинских вопросов и клинических разработок. По образованию она невролог.Мы с нетерпением ждем новых замечаний от нее по мере того, как она берет на себя этот новый уровень ответственности.

Теперь я передам вызов Крису.

Крис Боуден — Главный врач

Спасибо, Джеки. Как упомянула Джеки, мы очень рады возможности повлиять на жизнь людей с генетически определенными заболеваниями. Мы достигли важных вех как для Agios, так и для сообщества, занимающегося дефицитом PK в прошедшем квартале, представив нашу международную нормативную документацию по митапивату в США и ЕС.

Мы рады сообщить, что наш MAA прошел проверку, которая положила начало процедуре проверки MAA. Что касается NDA, у FDA есть 60 дней с момента подачи, чтобы определить, принята ли заявка, поэтому мы ожидаем услышать от них в середине августа. Информация о том, принята ли заявка, был ли митапиват предоставлен приоритет на рассмотрение, и дата PDUFA будут сообщены агентством в это время. В целом мы очень довольны нашим прогрессом и считаем, что у нас есть значительный импульс, поскольку мы смотрим на напряженную вторую половину 2021 года.

В EHA мы представили полные данные исследований фазы 3 ACTIVATE и ACTIVATE-T по оценке митапивата у взрослых с дефицитом ФК, которым не переливают регулярно, и тем, кому переливают регулярно, соответственно. Оба исследования достигли своих первичных и вторичных конечных точек, включая результаты, сообщаемые пациентами, которые касаются бремени симптомов и влияния дефицита ФК на качество жизни. Митапиват в целом хорошо переносился, и профиль безопасности, наблюдаемый в обоих исследованиях, соответствовал ранее опубликованным данным.

Во время нашего мероприятия для инвесторов EHA мы также получили известие от доктора Андреаса Глентхоя, который подчеркнул значительное влияние дефицита PK на качество жизни пациентов, ограничения текущего ландшафта лечения дефицита PK и потенциал использования митапивата в качестве первая терапия, изменяющая болезнь для этих людей.

Переход к талассемии. Мы также представили данные в EHA по всем 20 пациентам в основной период нашего исследования фазы 2 митапивата и нетрансфузионной альфа- и бета-талассемии. В соответствии с ранее объявленными данными подтверждения концепции, исследование достигло своей основной конечной точки: 16 из 20 пациентов достигли повышения гемоглобина более или равного 1 грамму на децилитр от исходного уровня при одной или нескольких оценках в течение недель с четвертой по двенадцатую.

Кроме того, у пациентов с альфа- и бета-талассемией, получавших митапиват, наблюдались устойчивый гемоглобиновый ответ и улучшение гемолиза и неэффективного эритропоэза. Митапиват также хорошо переносился с профилем безопасности, соответствующим предыдущим исследованиям.Мы считаем, что эти результаты подчеркивают потенциал митапивата в значительном улучшении признаков талассемии, включая гемолиз и неэффективный эритропоэз.

Мы также рады видеть данные, впервые полученные по альфа-талассемии, демонстрирующие увеличение гемоглобина по сравнению с исходным уровнем у всех пяти пациентов в этой подгруппе. Наши два глобальных плацебо-контролируемых основных испытания митапивата при талассемии, ENERGIZE и ENERGIZE-T, находятся на пути к началу в этом году, поскольку мы продолжаем процесс подачи этих протоколов испытаний по всему миру и готовим участки для включения в набор.

Теперь переходим к серповидно-клеточной анемии. Мы по-прежнему находимся на пути к началу нашего ключевого клинического испытания фазы 2/3 к концу этого года. Фаза 2/3 исследования митапивата при серповидно-клеточной анемии будет включать пациентов в возрасте 16 лет и старше, перенесших от 2 до 10 серповидно-клеточных кризов за последние 12 месяцев и имеющих гемоглобин в диапазоне от 5,5 до 10,5 граммов на децилитр во время скрининга. На этапе 2 69 пациентов будут рандомизированы один к одному к одному на прием 50 миллиграммов митапивата два раза в день, 100 миллиграммов митапивата два раза в день или плацебо.Первичная конечная точка гемоглобинового ответа определяется как изменение более или равного 1 грамму на децилитр по сравнению с исходным уровнем до недели 12, и данные будут использоваться для установления четкой парадигмы дозирования для части фазы 3.

В фазе 3, которая начнется после анализа фазы 2, будут рандомизированы 198 пациентов в соотношении два к одному с выбранной дозой митапивата в фазе 2 или подобранным плацебо. Исследование будет иметь две основные конечные точки: ответ гемоглобина, определяемый как более или равный 1 грамму на децилитр изменения от исходного уровня до 52 недели, и снижение ежегодной скорости криза серповидно-клеточной боли.Мы считаем, что дизайн этой фазы 2/3 исследования сводит к минимуму риски для одобрения митапивата при этом сложном заболевании и максимизирует вероятность маркировки с широким показанием.

Кроме того, мы продолжаем работать с нашими сотрудниками из NIH и Университета пищевых лекарств над их исследованиями митапивата при серповидно-клеточной анемии. Ожидается, что данные обоих исследований будут представлены для презентации на ASH в декабре. В NIH доктор Чен завершил регистрацию в основном исследовании с 17 пациентами и продолжает участвовать в дополнительном исследовании.Мы ожидаем, что наборы данных в ASH предоставят дополнительные данные об эффективности, безопасности и трансляции, которые поддержат клиническую разработку митапивата у людей с серповидно-клеточной анемией.

Помимо митапивата, мы также продвигаем наш активатор PKR следующего поколения AG946 в Фазе 1 исследования здоровых добровольцев. Регистрация в испытании началась в прошлом году, и мы ожидаем представить данные для презентации в ASH. Наш анализ совокупности данных здоровых добровольцев AG946 проинформирует о следующих этапах клинической разработки этой молекулы.В рамках нашего мероприятия для инвесторов этой осенью мы более подробно поговорим о наших исследованиях и разработках.

Прежде чем я передам Даррину обсуждение нашей коммерческой деятельности, я хочу поблагодарить всех моих коллег Agios за возможность работать с вами в течение последних семи лет. Это было так приятно и весело, а достижения говорят сами за себя. Моя преемница, Сара Геуэнс, готова привести нашу команду к еще большим свершениям, и я с нетерпением жду возможности увидеть, как история Агиос будет разворачиваться дальше.Даррин?

Даррин Майлз — Главный коммерческий директор

Спасибо, Крис. Мы продолжаем добиваться значительных успехов в подготовке к коммерческому запуску митапивата при дефиците PK. Наша инфраструктура и специалисты по работе с клиентами и поддержке пациентов наняты и полностью обучены. Наша полевая команда, состоящая как из торговых представителей, так и из дипломированных медсестер, клинических преподавателей, теперь полностью взаимодействует с врачами, которые потенциально могут лечить пациентов с дефицитом PK в США, и сосредоточена на профилировании учетных записей, повышении осведомленности о болезнях и выполнении планов поддержки и профилирования пациентов посредством обучения болезням.

Важной особенностью их работы является информирование врачей о доступности службы генетического тестирования Anemia ID, спонсируемой Agios, и в настоящее время запрашивается более 1000 наборов тестов. Мы ожидаем, что Anemia ID станет все более важной программой, чтобы помочь пациентам, желающим поставить окончательный диагноз своей гемолитической анемии, а также ускорить наши усилия по профилированию пациентов с дефицитом PK. Наше исследование рынка показывает, что 70% опрошенных врачей регулярно заказывают дополнительные диагностические тесты для своих пациентов с гемолитической анемией неизвестной этиологии.Это важное открытие, которое благоприятно предвещает будущее внедрение генетического тестирования для точной диагностики гемолитических анемий, включая дефицит PK.

Реакция на программу Anemia ID была очень восторженной. И в нашем исследовании ответившие врачи указали, что они склонны тестировать значительную часть своих пациентов с гемолитической анемией неизвестной этиологии, основываясь на широте мутаций, включенных в панель, и ее относительной простоте использования.

В июне мы также запустили обновленную службу поддержки пациентов My Agios, предназначенную для людей, живущих с дефицитом PK, и их опекунов, используя наши знания и большую часть технической инфраструктуры из онкологической программы My Agios, а также идеи пациентов с дефицитом PK и врачей. создать индивидуальную программу, предназначенную для удовлетворения конкретных потребностей этого сообщества. Зарегистрированные пациенты и лица, осуществляющие уход, связаны со специальным и прошедшим клиническую подготовку менеджером по поддержке пациентов, чтобы обеспечить постоянную индивидуальную поддержку, образовательные ресурсы и возможности для связи с другими пациентами и лицами, осуществляющими уход, в сообществе с дефицитом PK.

Помимо других образовательных мероприятий, наша команда на местах обучает врачей и их персонал доступности услуги и тому, как они могут поддержать пациентов при регистрации. После обнародования результатов ACTIVATE и ACTIVATE-T в EHA в июне мы провели новое маркетинговое исследование, чтобы обновить наши взгляды на общую осведомленность врачей и понимание дефицита PK и потенциальных последствий для лечения заболеваний при условии утверждения митапивата в следующем году.Мы обнаружили, что показатели осведомленности о заболевании, вызванном дефицитом PK, улучшились по сравнению с тем же периодом времени в 2020 году: 85% респондентов из академических кругов и врачей-сообществ теперь знакомы с дефицитом PK, и более половины указали, что они лечат одного-двух пациентов с ранее диагностированным дефицитом PK.

Это обнадеживает, потому что это указывает на то, что врачи все чаще выявляют и диагностируют дефицит ФК, и мы намерены продолжать поддерживать его дополнительными образовательными мероприятиями в течение нескольких месяцев до утверждения в 2022 году.Наше исследование также предполагает, что, основываясь на своем понимании данных фазы 3, многие врачи рассмотрят возможность назначения митапивата пациентам с дефицитом PK с различным уровнем тяжести заболевания, в том числе в отношении истории переливания крови и уровня гемоглобина. Хотя назначение будет основываться на индивидуальном анамнезе пациента, представлении и параметрах одобренной этикетки для митапивата, мы воодушевлены этими ответами и общим увеличением понимания врачом бремени болезни.

В целом, мы очень довольны прогрессом, достигнутым в подготовке к запуску каждой функции Agios, а также реакцией лечебного сообщества на широкие усилия по просвещению по болезням. Мы ожидаем, что это ускорится в ближайшие месяцы, так как у нас есть полный состав на местах и ​​растет интерес к тому, что мы сможем сделать для пациентов, в связи с раскрытием информации ACTIVATE.

Теперь я передам Джонатану обзор финансовых результатов за второй квартал.

Джонатан Биллер — Финансовый директор и руководитель юридического и корпоративного управления

Спасибо, Даррин. Наши финансовые результаты за второй квартал 2021 года можно найти в опубликованном сегодня утром пресс-релизе, который я подведу. Более подробная информация будет включена в нашу регистрацию 10-Q сегодня же. Напоминаем, что обсуждение финансовых результатов за второй квартал включает только нашу продолжающуюся деятельность на сравнительной основе, что исключает результаты нашего проданного онкологического бизнеса.

Исследования и разработки во втором квартале составили 62 миллиона долларов, что на 7,9 миллиона долларов больше по сравнению со вторым кварталом 2020 года. Рост объемов НИОКР в годовом исчислении был обусловлен в основном начальными затратами, связанными с исследованиями фазы 3. митапиват при талассемии и серповидно-клеточной анемии, а также заполнение наших NDA и MAA для митапивата при дефиците PK, а также наши усилия по подготовке к запуску.

Коммерческие, общие и административные расходы во втором квартале составили 29,2 млн долларов, что практически не отличается от административных и административных расходов во втором квартале 2020 года.Во втором квартале 2021 года мы также зафиксировали в ТИБСОВО доход от лицензионных платежей в размере 2 млн долларов США, который включен в статью доходов от продажи онкологических услуг в нашем отчете о прибылях и убытках. Мы закончили квартал с денежными средствами, их эквивалентами и рыночными ценными бумагами на сумму около 1,7 миллиарда долларов. Имея этот остаток денежных средств, мы ожидаем, что сможем выполнить наш текущий операционный план с помощью основных катализаторов и положительного денежного потока без необходимости привлечения дополнительного капитала.

Во втором квартале мы выполнили 529 миллионов долларов из суммы до 1 доллара.2 миллиарда выкупленных акций, санкционированных нашим Советом директоров, включая акции, приобретенные у Bristol-Myers Squibb. В частности, мы выкупили чуть менее 10,5 млн акций по средней цене 50,41 долл. США, сократив общее количество находящихся в обращении акций примерно на 15% до 59,9 млн акций на конец квартала.

Как указывалось ранее, план 10b5-1, который мы внедрили в начале второго квартала, предусматривает максимальную дополнительную сумму выкупа акций на сумму около 415 миллионов долларов в конце года. Окончательная сумма выкупа дополнительных акций до конца года будет зависеть от волатильности цены наших акций в течение этого периода времени.

Оператор, открывайте линию для вопросов.

Вопросы и ответы:

Оператор

Спасибо. [Инструкции оператора] Наш первый вопрос исходит от Алетии Янг и Кантора Фицджеральда. Ваша линия открыта.

Алетия Янг — Кантор Фицджеральд — аналитик

Привет, ребята. Спасибо, что ответили на мой вопрос, и поздравляю со всем прогрессом. Я хочу немного поговорить о митапивате и, возможно, так же, как вы проводите некоторое обучение по поддержке пациентов.Как часто эти люди, вроде как, видятся со своими врачами, и нравится ли им, какие мероприятия и усилия необходимо там предпринять, или это больше похоже на структурный, своего рода складской эффект, или действительно ли есть работа, которая должна быть сделано, чтобы вернуть этих людей под опеку? Спасибо.

Даррин Майлз — Главный коммерческий директор

Привет, Алетия, это Даррин. Да, проблема не обязательно будет в том, чтобы заставить пациентов вернуться, потому что они обычно недовольны — для тех, кому поставили диагноз и явно привязаны к врачу, они находятся под каким-то вроде плана мониторинга, верно ? Те, у кого более тяжелое заболевание, будут посещать своего врача более регулярно, а те, у кого менее тяжелое заболевание, будут иметь более длительный — как правило, более длительный промежуток времени между посещениями врача.Но помните, они продолжают контролировать уровень железа и гемоглобин.

Итак, частота визитов к врачу не обязательно там, где мы хотим, а на чем мы бы сосредоточились. Я думаю, что то, что мы делаем сейчас, сосредоточено на профилировании пациентов, идентификации и обучении врачей и просвещении пациентов по болезни. И я думаю, что нам нужно продолжить работу даже после запуска, чтобы сосредоточить большую часть наших усилий. Отношения между врачом и пациентом должны быть в порядке, и нам это не нужно — в этом нет ничего, во что нам нужно было бы вникать.Нам просто нужно убедиться, что они осведомлены, и как только это будет сделано, я думаю, что все остальное вытекает из этого.

Алетия Янг — Кантор Фицджеральд — аналитик

Отлично. Спасибо.

Оператор

Спасибо. Наш следующий вопрос исходит от Кеннена Маккея из RBC Capital Markets. Ваша линия открыта.

Кеннен МакКей — РБК Capital Markets — Аналитик

Привет. Спасибо, что ответили на вопрос.Прежде всего, Крис, мне жаль слышать о вашем уходе, но я с нетерпением жду встречи с вашей преемницей Сарой и рад слышать, что вы остаетесь в следующем году с переходом. Может быть, один быстрый вопрос о нормативных документах здесь для митапивания. Интересно, с каким отделением FDA вы взаимодействуете с этими нормативными документами в ДОК. Это гематология или отдел редких заболеваний?

Крис Боуден — Главный врач

Привет, Кеннен, это Крис.Команда FDA, с которой мы работаем, работает в отделениях кардиологии, почек, онкологии и гематологии. Сама подача есть в кардиологию, почечную. Итак, это интересная установка, потому что люди, которые были наиболее вовлечены в нашу работу и наиболее активно участвовали в подаче заявки, находятся в гематологическом отделении.

Кеннен Маккей — RBC Capital Markets — Аналитик

Это как раз то, о чем я собирался в некотором роде продолжить, и только что задумался о некоторых взаимодействиях до сих пор.У вас есть подразделение по редким заболеваниям и ДОК, или каковы были взаимодействия на сегодняшний день? Спасибо.

Крис Боуден — Главный врач

Группа — команда, с которой мы работали — с FDA участвовала в программе — консультирует нас и взаимодействует с нами с тех пор, как я присоединился к компании. Таким образом, они очень хорошо знакомы с болезнью и особым характером того, что нужно делать, когда вы находитесь в популяции с редкими заболеваниями.Так что у меня нет никаких опасений. И я думаю, что последовательность, и я думаю, это важно за те годы, когда вы слышали, как мы говорим о руководстве и почему мы разработали испытания, которые у нас есть, чтобы предоставить им столько данных, сколько им понадобится для принятия решения. для нас, чтобы продемонстрировать клиническую пользу. Это была сплоченная группа людей.

Кеннен Маккей — РБК Capital Markets — Аналитик

Спасибо.

Оператор

Спасибо.Наш следующий вопрос исходит от Анупама Рамы из JPMorgan. Ваша линия открыта.

Анупам Рама — JPMorgan — Аналитик

Привет, ребята. Большое спасибо за вопрос. Возможно, более широкий стратегический вопрос. Я думаю, что многие из нас на улице моделируют снижение цен на более длительный срок митапива, чтобы учесть индикацию SCD. Какому порогу пиковых продаж в SCD должен соответствовать митапиват, по вашему мнению, чтобы оправдать снижение цены, по сравнению, скажем, с максимизацией стоимости продукта за счет сохранения сверхсиротских цен? Огромное спасибо.

Даррин Майлз — Главный коммерческий директор

Было бы преждевременно говорить о том, какой пик продаж придется на серповидноклеточную камеру. Что я могу вам сказать, так это то, что для этого потребуется предположить, что вы просто хотите хотя бы достичь безубыточности, верно? Когда вы переходите от первых двух указаний к серповидной клетке, вам приходится делать порез. То, что, по нашему мнению, потребуется, потребует менее 4%, 3% доли на этом рынке, чтобы иметь возможность хотя бы безубыточности по всей программе.Так что это не займет много времени, потому что размер серповидно-клеточного элемента очень важен для того, чтобы вы могли приспособиться к нему. Вот почему мы с таким оптимизмом смотрим на дополнительную ценность, которую мы сможем получить, когда перейдем к серповидно-клеточной терапии, несмотря на конкуренцию.

Жаккалин Фаус — Главный исполнительный директор

И это Джеки, я просто быстро прыгну. Как мы уже много раз говорили, я думаю, что и Крис, и Даррин часто говорили об этом, что мы будем принимать эти решения о ценообразовании на основе совокупности клинических данных, которые у нас есть на тот момент, и, конечно же, профиля продукта.Итак, вы можете представить, что многое происходит, когда вы думаете об этом в отношении увеличения гемоглобина, снижения ЛОС, всех вторичных конечных точек, результатов, сообщенных пациентом, и всего прочего. Итак, когда мы примете решение о ценообразовании в будущем, нужно подумать о множестве вещей.

Анупам Рама — JPMorgan — Аналитик

Большое спасибо за ответы на наши вопросы.

Оператор

Спасибо. Наш следующий вопрос исходит от Сальвина Рихтера из Goldman Sachs.Ваша линия открыта.

Элизабет Вебстер — Goldman Sachs — Аналитик

Привет, доброе утро и спасибо за ответ на наш вопрос. Это Элизабет вместо Сальвин. Не могли бы вы просто напомнить нам, собираетесь ли вы одновременно запускать митапиват в ДОК в США и ЕС? А затем, зная, что вы как бы обсуждаете это на своем Дне инвестора в 4-м квартале, может быть, вы могли бы просто прокомментировать структуру и размер команды запуска и ваш прогресс с точки зрения выявления большего количества пациентов? И тогда сколько пациентов с PKD было идентифицировано на сегодняшний день? Спасибо.

Даррин Майлз — Главный коммерческий директор

Понял. Хорошо, Сальвин, это Даррин. Там много всего, так что позволь мне посмотреть, смогу ли я это распаковать. Позвольте мне сначала начать с вопроса о структуре. Итак, как я упоминал ранее в своих подготовленных комментариях, мы полностью наняли наши внутренние и внешние команды, а это примерно 20 представителей — торговых представителей, а затем небольшой контингент медсестер-инструкторов, которые будут сотрудничать с ними, и это для команды США.

Что касается ЕС, как мы уже сообщали ранее, мы уже получили там свои силы. Итак, у нас есть созданная команда MSL, а затем у нас есть небольшая группа экспертов, которые занимаются повышением осведомленности и расширением или продвижением наших усилий по составлению профилей пациентов на каждом из основных рынков в ЕС. И мы продолжаем работать, особенно в отношении критического пути, чтобы гарантировать, что мы сможем запустить митапиват в ЕС вскоре после утверждения.

Но мы также поделились, что оцениваем несколько вариантов, верно? Учитывая возможность взаимодействия с партнером, у которого уже есть след, который уже существует в ЕС и, надеюсь, за пределами или за пределами ЕС, учитывая объем ценности митапивата, который распространяется — ценность для пациента, которая выходит за рамки основные рынки, которые могут перекрывать митапиват или включать митапиват в существующую инфраструктуру, и именно на этом мы сосредоточили наши усилия.Итак, идея состоит в том, чтобы продолжить работу, чтобы запустить запуск, особенно в Германии, где вы можете запускать немедленно и иметь переоценку. И затем — но также мы сможем затем передать сеть потенциальному партнеру, как только мы найдем такую ​​сделку, которая, по нашему мнению, справедливо отражает ценность, которую принесет митапиват.

Элизабет Вебстер — Goldman Sachs — Аналитик

Отлично. Спасибо. А потом, может быть, вы могли бы просто прокомментировать усилия по идентификации пациентов и пациентов, идентифицированных сегодня?

Даррин Майлз — Коммерческий директор

Да.Итак, мы продолжаем работать над тем, что мы называем усилиями по составлению профилей пациентов, имея возможность идентифицировать больше пациентов. Ранее мы поделились, что идентифицировали около 1000 пациентов между США и ЕС, включая педиатрических пациентов, пациентов, включенных в наши различные клинические программы, а также пациентов — избранных пациентов, с которыми мы сталкиваемся, поскольку мы общение с врачами, и это важное число, о котором, я знаю, все хотят слышать все больше и больше, но — и мы не забываем об этом.Однако я бы не на этом сосредоточился, потому что, особенно по мере того, как мы приближаемся к запуску здесь, в США, нам действительно нужно иметь возможность затем прикрепить каждого из этих врачей — пациентов, которые уже идентифицированы с нами.

Итак, мы не знаем их личную — их идентифицированную информацию, но вы хотите, чтобы вас прикрепили к отдельному врачу, вы хотите убедиться, что они проходят тестирование, посмотрите, склонен ли врач использовать Anemia ID для подтверждения диагноз еще дальше. И затем мы также сделали нашу программу поддержки пациентов доступной в прошлом месяце, и в идеале эти врачи тогда увидели бы ценность в направлении своих пациентов в эти программы, и это поможет вам получить лучшее представление об абсолютно подтвержденной популяции пациентов здесь, в США. .Итак, именно на этом мы сосредотачиваем наши усилия, верно. Продолжая продвигать диагностический дифференциал и получать этим пациентам соответствующую поддержку, в которой они нуждаются, дайте им образование, которое они могут — которое может предоставить My Agios, которое затем приведет нас к получению одобрения и через него.

Элизабет Вебстер — Goldman Sachs — Аналитик

Спасибо. Это очень полезно.

Даррин Майлз — Главный коммерческий директор

Нет проблем.

Оператор

Спасибо. Наш следующий вопрос исходит от Майкла Шмидта из Guggenheim Securities. Ваша линия открыта.

Келси Гудвин — Guggenheim Securities — Аналитик

Эй, это Келси Гудвин говорит Майклу. Спасибо, что ответили на наш вопрос. Может быть, на самом деле немного опираясь на это, я предполагаю, что в будущем, как вы видите скорость и наклон диагнозов ДОК, как бы, эволюцию по мере того, как вы продолжаете эти усилия? Я предполагаю, какие предположения вы строите в ближайшем будущем, в долгосрочной перспективе этого запуска?

Даррин Майлз — Главный коммерческий директор

У нас есть некоторые сведения о том, что мы наблюдаем с помощью Anemia ID, который все еще находится на ранней стадии, а также некоторые данные от испанского IST — скринингового IST, который сообщил о — Я думаю, что около 20% обследованных пациентов с гемолитической анемией в конечном итоге были диагностированы с PKD.Мы хорошо понимаем, какая частота вашего диагноза может оказаться среди тех пациентов, которые проходят тестирование, особенно тех пациентов, у которых есть гемолитическая анемия, но гемолитическая анемия неизвестной этиологии. Что я меньше — меня это не беспокоит с точки зрения пандуса для запуска, потому что я думаю, что мы продолжаем — мы делаем все, что нам нужно сделать, чтобы облегчить тестирование. Я ожидаю, что мы увидим, что это ускорится теперь, когда у нас есть полный контингент на местах, чтобы помочь обучать практических методов и нашу поддержку Agios для обучения пациентов.

Что особенно важно для меня, и я думаю, что мы сосредоточены на лучшем понимании, так это то, как будет выглядеть профиль доступа, особенно в те первые шесть-девять месяцев после запуска, верно? Если мы знаем, что для ряда плательщиков у вас будет новый рыночный блок, который потребует от врача обращения за медицинской помощью, и что затем увеличит время между тем, когда вам поставят диагноз, и тем, когда вы в конечном итоге — когда в конечном итоге лечение становится доступным пациенту.

Итак, спрос — и мы это подтвердили в нашей недавней количественной работе. Спрос будет, поэтому у нас есть желание иметь возможность лечить этих пациентов в широком масштабе. У нас есть все программы, такие как Anemia ID, работа, которой мы поделились с вами в прошлый раз на 23 & Me, чтобы помочь повысить осведомленность, помочь пациентам получить более доступные варианты тестирования. Итак, сценарий — возможность для пациентов получить лечение, я думаю, будет высокой.Вопрос в том, сколько времени в эти первые месяцы врачам придется потратить на работу с проблемами доступа.

Келси Гудвин — Guggenheim Securities — Аналитик

Понятно. Хорошо. Очень полезно. Большое спасибо.

Даррин Майлз — Главный коммерческий директор

Нет проблем.

Оператор

Спасибо. Наш следующий вопрос исходит от Марка Брейденбаха с Оппенгеймером.Ваша линия открыта.

Марк Брейденбах — Оппенгеймер — аналитик

Привет, ребята с добрым утром. Поздравляю с прогрессом и Крис, нам, конечно же, жаль, что вы ушли. Мне просто интересно, что касается основного исследования серповидно-клеточной анемии, можете ли вы прокомментировать, какие основные моменты остаются до того, как это испытание может быть начато?

Что касается серповидноклеточных испытаний ACTIVATE с данными, которые мы, возможно, увидим позже в этом году, не могли бы вы дать нам представление о том, сколько пациентов ожидать от Утрехтского испытания, и просто напомните нам основные различия между этим исследованием и Исследование NIH? Огромное спасибо.

Крис Боуден — Главный врач

Хорошо. Это Крис здесь. Запуск любой из Фазы III исследования талассемии и Фазы II / III — глобальные исследования, протоколы написаны и окончательно доработаны, и теперь мы находимся на тяжелом подъеме по введению исследований в действие. И это целый список мероприятий, в которых участвуют регулирующие органы, сайты, CRO. И в дополнение к протоколу, есть вся логистика, которая связана с настройкой вашего IVRS, то есть ваши системы рандомизации, настройка всей трансляционной медицины, лабораторные анализы, как эти вещи будут протекать.Итак, это очень сложная серия действий, которую некоторые из них могут выполнять — многие из них выполняются параллельно, но в каждой отдельной стране и в каждой отдельной стране на отдельных участках вы заключаете контракт и выполняете только ряд мероприятий. .

Так что их слишком много, чтобы перечислить, но это хорошо описано и хорошо известно, что это сложная серия действий, которые наша команда успешно выполнила несколько раз, и требуется некоторое время, чтобы все наладить и запустить.Ключевой момент, на котором мы сосредоточены во всем этом, — это выявление сайтов, в которых есть пациенты по всему миру, включая глобальные исследования, и действительно обратить внимание на все, что мы можем сделать, и сделать испытания доступными для пациентов и иметь максимальную конечную скорость. Итак, первый пациент, который поступил, очень важен, а последний, возможно, даже более важен. Вот и все, и это одна из самых забавных вещей в этой работе.

Затем во второй части с точки зрения серповидной клетки, в Утрехтском исследовании будет зачислено до 10 пациентов.Эта группа очень опытна и хорошо известна с точки зрения их способности следить как за метаболизмом эритроцитов, так и с помощью кислородного сканера, чтобы смотреть на обычный серповидноклеток и другие компоненты, которые являются важными биомаркерами в области серповидных клеток. В этом испытании пациенты начинают с 20 миллиграммов, затем они могут перейти на 50 и 100 миллиграммов, а затем они участвуют в исследовании в течение как минимум года.

Итак, это отличается от исследования NIH, где оно было — исследование NIH с первым исследованием взрослых с серповидно-клеточной анемией, где они начали с 5 миллиграммов, 20 миллиграммов, 50 миллиграммов, а затем они могут внести поправку до 100 миллиграммов.Итак, это в общей сложности восемь недель лечения, затем идет постепенное снижение, а затем пациенты, которые хотят и могут, могут перейти на продление. Итак, я думаю, что есть много общего в понимании важных конечных точек, о которых мы говорили, и вы получаете представление об эффективности и безопасности обоих.

Утрехтское исследование, я думаю, сразу же даст вам некоторое дальнейшее понимание хронического дозирования, которое исследование NIH не дает вам сразу, потому что эти пациенты проходят восьминедельную терапию, и тогда мы обязательно получим более долгосрочные данные от пациентов, которые попадают в пристройку.Но мы еще не знаем, сколько таких пациентов будет в конце дня. Итак, я остановлюсь на этом.

Марк Брейденбах — Оппенгеймер — аналитик

Хорошо. Очень полезно. А затем очень быстрое продолжение. Будет ли Фаза 2/3 включать в себя испытательные центры в Африке?

Крис Боуден — Главный врач

Да.

Марк Брейденбах — Оппенгеймер — Аналитик

Хорошо, спасибо.

Оператор

Спасибо. У нас есть вопрос от Даниэль Брилл и Рэймонда Джеймса. Ваша линия открыта.

Даниэль Брилл — Рэймонд Джеймс — Аналитик

Привет, доброе утро. Большое спасибо за вопросы. Думаю, сначала вы можете напомнить нам, чего вы ожидаете от встречи AdCom и, может быть, каковы ваши внутренние ожидания в отношении приоритетной проверки? А потом, Даррин, я хотел кое-что прояснить из ваших подготовленных замечаний.Вы сказали, что ваше исследование рынка показывает, что 70% поставщиков услуг уже заказали генетическое тестирование на анемию неизвестной этиологии или что они хотели бы это сделать? Спасибо.

Даррин Майлз — Главный коммерческий директор

Позвольте мне ответить на второй вопрос, а затем я оставлю комнату, чтобы Крис смог ответить вам на первом. Таким образом, число 70% относится к доле врачей, которые регулярно назначают дополнительные анализы, чтобы попытаться установить более точный диагноз для тех пациентов, у которых диагностирована гемолитическая анемия, но неизвестной этиологии, что означает, что они склонны либо заказать ферментные тесты, либо генетическую панель, либо и то, и другое, что некоторые они делают рефлекторно.И причина, по которой я упомянул — я предоставил это понимание, заключается в том, что тогда это означает, что тогда у нас будет очень восприимчивая аудитория, чем к Anemia ID, и это даст нам представление о том, как будет выглядеть дальнейшее внедрение, особенно теперь, когда у нас есть больше людей там рассказывают об этом сообществу. Итак, позвольте мне передать это Крису.

Крис Боуден — Главный врач

Привет. Ваш вопрос касался приоритетного рассмотрения заявления о дефиците пируваткиназы, верно?

Даниэль Брилл — Раймонд Джеймс — аналитик

Да.

Крис Боуден — Главный врач

Да. Итак, мы узнаем мнение FDA по этому поводу и их решение через 60 дней с момента подачи заявки, так что это должно быть где-то в августовских временных рамках, в середине августа или около того.

Даниэль Брилл — Рэймонд Джеймс — Аналитик

Хорошо. Я думаю [Технические проблемы]

Крис Боуден — Главный врач

Извините, мы потеряли вас.

Даниэль Брилл — Раймонд Джеймс — Аналитик

Что вы думаете о заседании Консультативного комитета?

Крис Боуден — Главный врач

AdCom, пока рано говорить об этом. Вы — иногда вы получаете некоторые сигналы на раннем этапе, но мы еще на ранней стадии, поэтому еще слишком рано знать.

Даниэль Брилл — Рэймонд Джеймс — Аналитик

Понятно. Спасибо.

Оператор

Спасибо.И других вопросов в очереди нет. Я бы хотел перезвонить Джеки Фаусу, чтобы он сказал заключительное слово.

Jacqualyn Fouse — Главный исполнительный директор

Спасибо, оператор, и спасибо всем за вопросы сегодня утром. По мере того, как мы приближаемся к нашему очень светлому будущему как преобразованный Agios, мы с нетерпением ждем возможности существенно изменить жизнь пациентов с генетически определенными заболеваниями, начиная с нашего потенциального запуска в следующем году по дефициту PK.Я хотел бы поблагодарить моих коллег по Agios за их преданность делу и страсть к улучшению жизни наших пациентов. Я также хотел бы поблагодарить всех пациентов, лиц, осуществляющих уход, и врачей, которые сотрудничают с нами во многих отношениях.

А сегодня отдельное спасибо Крису. У нас будет больше контактов с ним, я уверен, с вами в ближайшие пару месяцев. Мы очень, очень счастливы и довольны тем, что он готов продолжать сотрудничать с нами, Агиос, до конца 2022 года, по крайней мере, в качестве стратегического советника, потому что мы продолжим извлекать выгоду из его мудрости и проницательности.Итак, большое спасибо, Крис, и мы с нетерпением ждем нескольких вечеринок в ближайшие пару месяцев для вашей следующей главы. Спасибо всем за то, что присоединились к нам сегодня. Теперь вы можете отключиться. Заботиться.

Оператор

[Заключительное слово оператора]

Продолжительность: 43 минуты

Участники звонка:

Джессика Реннекамп — Директор по корпоративным коммуникациям

Jacqualyn Fouse — Главный исполнительный директор Сотрудник

Крис Боуден — Главный медицинский директор

Даррин Майлз — Коммерческий директор

Джонатан Биллер — Главный финансовый директор и руководитель по правовым и корпоративным вопросам

Алетия Янг — Кантор Фицджеральд — Аналитик

Кеннен Маккей — РБК Capital Markets — Аналитик

Анупам Рама — JPMorgan — Аналитик

Элизабет Вебстер — — Goldman Sachs — Аналитик

Келси Гудвин 90 036 — Guggenheim Securities — аналитик

Марк Брейденбах — Оппенгеймер — аналитик

Даниэль Брилл — Раймонд Джеймс — аналитик

Подробнее Анализ AGIO

Все расшифровки телефонных звонков

Эта статья представляет мнение автора, который может не согласиться с «официальной» позицией рекомендаций премиальной консультационной службы Motley Fool.Мы разношерстные! Ставка под сомнение по поводу инвестиционного тезиса — даже нашего собственного — помогает всем нам критически относиться к инвестированию и принимать решения, которые помогают нам стать умнее, счастливее и богаче.

Agios Pharmaceuticals Inc. • BioPharmCatalyst

— Дополнительные данные для Mitapivat при дефиците PK и талассемии демонстрируют долгосрочный профиль безопасности и устойчивое улучшение гемоглобина и маркеров гемолиза —

— Новые данные двух спонсируемых исследователей Митапивата при серповидно-клеточной болезни продолжают поддерживать продвижение к опорному развитию —

— Первые данные фазы 1 исследования AG-946 здоровыми добровольцами показывают дозозависимые изменения АТФ и 2,3-DPG —

— Agios проведет веб-трансляцию для инвесторов в декабре.14, 2021, 7:30 утра по восточному времени —

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 4 ноября 2021 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), лидер в области клеточного метаболизма, лечить генетически определенные заболевания, сегодня объявила, что широкий набор клинических и трансляционных данных из его программ генетически определенных болезней при хронических гемолитических анемиях, включая дефицит пируваткиназы (PK), талассемию и серповидно-клеточную анемию, будет представлен в Американском обществе гематологов (ASH) Ежегодное собрание и выставка, которые состоятся в декабре.11-14, 2021, виртуально и лично в Атланте.

Всего будет представлено восемь рефератов под руководством Agios, а также пять рефератов под руководством внешних сотрудников. Принятые тезисы перечислены ниже и доступны в Интернете на веб-сайте конференции ASH: https://www.hemology.org/meetings/annual-meeting/abstracts.

Презентации Agios

Устные презентации :

Название : Долгосрочная эффективность и безопасность перорального активатора пируваткиназы Mitapivat у взрослых с нетрансфузионно-зависимыми альфа- или бета- Талассемия
Время презентации : понедельник, декабрь.13, 2021, 11:45 утра по восточному времени
Устное реферативное заседание : 112. Талассемия и регулирование генов глобина
Реферат : 576
Докладчик : Кевин Х.М. Куо, доктор медицины, Отделение гематологии, Университет Торонто, Торонто , Канада

Название : Устойчивость ответа на гемоглобин и снижение нагрузки на переливание сохраняется в течение долгого времени у пациентов с дефицитом пируваткиназы, получавших лечение с помощью Митапивата, в рамках долгосрочного расширенного исследования
Время презентации : понедельник, дек.13 января 2021 г., в 18:30 ET
Устная реферативная сессия : 101. Красные клетки и эритропоэз, исключая железо: нормальный и нарушенный эритропоэз
Расположение: Всемирный конгресс-центр Джорджии, B401-B402
Реферат : 848
Докладчик : Рэйчел Грейс, доктор медицины , MMSc, ​​Дана-Фарбер / Бостонский детский центр рака и заболеваний крови

Стендовые презентации :
Заголовок : Минеральная плотность костной ткани остается стабильной у пациентов с дефицитом пируваткиназы, получающих длительное лечение Митапиватом
Плакат Сессия : 101.Красные клетки и эритропоэз, за ​​исключением железа: плакат I
Дата и время сеанса: Суббота, 11 декабря 2021 г., с 17:30 до 19:30. ET
Реферат : 924
Ведущий автор : Хэнни Аль-Самкари, доктор медицины, отделение гематологии, Массачусетская больница общего профиля, Гарвардская медицинская школа, Бостон, Массачусетс, США

Название : Исследование 275 пациентов и лиц, осуществляющих уход Пострадавшие от дефицита пируваткиназы: влияние общения с гематологами на психическое здоровье и качество жизни
Постерная сессия : 904.Исследование результатов — доброкачественные заболевания: плакат I
Дата и время сеанса: Суббота, 11 декабря 2021 г., с 17:30 до 19:30. ET
Abstract : 152326
Ведущий автор : Рэйчел Грейс, MD, MMSc, ​​Дана-Фарбер / Бостонский детский центр рака и заболеваний крови

Название : Митапиват улучшает неэффективный эритропоэз и снижает перегрузку железом у пациентов с пируват-киназой Дефицит
Стендовая сессия : 102. Гомеостаз и биология железа: Стендовый II
Дата и время сессии: Воскресенье, декабрь.12, 2021, с 18.00 до 20.00 ET
Реферат : 2005
Ведущий автор : Эдуард Дж. Ван Бирс, доктор медицины, доктор философии, отделение внутренней медицины, Университетский медицинский центр Утрехта

Название : Фаза 1 исследования однократных и многократных возрастающих доз для Оценка безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики AG-946 у здоровых добровольцев
Стендовая сессия : 113. Гемоглобинопатии, исключая талассемию: Стендовый плакат II
Дата и время сессии: Воскресенье, дек.12, 2021, с 18.00 до 20.00 ET
Реферат : 2043
Ведущий автор : Варша Айер, доктор философии, Agios Pharmaceuticals

Название : Характеристика перегрузки железом по возрасту у пациентов с диагнозом дефицит пируваткиназы — описательный анализ из реестра PEAK
Стендовая сессия : 102. Гомеостаз и биология железа: Стендовый доклад III
Дата и время сессии: Понедельник, 13 декабря 2021 г., с 17:30 до 19:30 ET
Реферат : 3074
Ведущий автор : Паола Бьянки, бакалавр, доктор философии.D., UOC Ematologia, Fondazione IRCCS Ca ‘Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Милан, Италия

Название : Фаза 2/3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование митапивата у пациентов с серповидноклеточной болезнью
Стендовая сессия : 114. Гемоглобинопатии, исключая талассемию: Клинические и эпидемиологические: Стендовый доклад III
Дата и время сессии: Понедельник, 13 декабря 2021 г., с 18:00 до 20:00 ET
Реферат : 3109
Ведущий автор : Джоанна Ховард, MB BChir, MRCP, Отделение гематологии, Guy’s and St.Thomas ‘NHS Foundation Trust, Лондон, Соединенное Королевство

Только публикация :

Название : Валидация оценки воздействия дефицита пируваткиназы (PKDIA): Оценка результатов лечения пируваткиназы (PK ) Дефицит
Реферат : 4145
Ведущий автор : Шайна Иган, магистр здравоохранения, Конечные результаты

Название : Проверка дневника дефицита пируваткиназы (PKDD): Показатель исхода для пируваткиназы (PK), сообщаемый пациентом Дефицит
Реферат : 4144
Ведущий автор : Шайна Эган, магистр здравоохранения, конечные результаты

Презентации внешних сотрудников

Устные презентации :

Название : Mitapivat (AG) ) Демонстрирует безопасность, переносимость и улучшения при анемии, гемолизе, кислородном сродстве и полимеризации гемоглобина S. Кинетика у взрослых с серповидноклеточной болезнью: исследование повышения дозы в фазе 1
Время презентации : суббота, декабрь11, 2021, в 10:15 утра по восточному времени
Устная реферативная сессия : 114. Гемоглобинопатии, исключая талассемию: клинические и эпидемиологические: новые методы лечения серповидноклеточной болезни
Реферат : 10
Докладчик : Джулия З. Сюй, Доктор медицины, серповидноклеточное отделение, Национальный институт сердца, легких и крови, Национальные институты здравоохранения

Стендовые презентации:

Название : Ex vivo Оценка адгезии эритроцитов и тромбоза цельной крови у субъектов с PKD
Плакат Сессия : 101.Красные клетки и эритропоэз, за ​​исключением железа: плакат I
Дата и время сеанса : суббота, 11 декабря 2021 г., с 17:30 до 19:30. ET
Реферат : 923
Ведущий автор : Патрик К. Хайнс, доктор медицины, доктор философии, Медицинский факультет Государственного университета Уэйна

Название : Безопасность и эффективность Митапивата (AG-348), устный Активатор пируваткиназы-R у субъектов с серповидноклеточной болезнью: Фаза 2, открытое исследование (ESTIMATE)
Постерная сессия : 102.Гомеостаз железа и биология: плакат II
Дата и время сессии: Воскресенье, 12 декабря 2021 г., с 18:00 до 20:00. ET
Реферат : 2005
Ведущий автор : Мирта Дж. Ван Дейк, Ван Кревельдклиник, Университетский медицинский центр Утрехта, Утрехтский университет, Утрехт, Нидерланды

Название : Фармакодинамические эффекты AG-946, очень сильнодействующего вещества. Активатор пируваткиназы нового поколения, лечение in Ex vivo красных кровяных телец от пациентов с серповидноклеточной болезнью
Стендовая сессия : 113.Гемоглобинопатии, за исключением талассемии: базовая и переводная: плакат II
Дата и время сеанса: Воскресенье, 12 декабря 2021 г., с 18:00 до 20:00. ET
Реферат : 2029
Ведущий автор : Минке А.Е. Раб, Университетский медицинский центр Утрехта

Название : Митапиват снижает нагрузку на переливание крови и снижает перегрузку железом у талассемических мышей
Стендовая сессия : 112. Талассемия и глобиновый ген Регламент: Плакат II
Дата и время сессии: Воскресенье, декабрь.12, 2021, с 18.00 до 20.00 ET
Реферат : 2016
Ведущий автор : Алессандро Матте, доктор философии, Университет Вероны и AOUI Верона, Верона, Италия

Информация о конференц-звонке
Agios проведет виртуальное мероприятие для инвесторов 14 декабря. , 2021 г., в 7:30 утра по восточному времени, чтобы рассмотреть ключевые клинические устные и стендовые презентации на встрече ASH в этом году. Мероприятие будет транслироваться в прямом эфире, и его можно будет найти в разделе «События и презентации» в разделе «Инвесторы и СМИ» на веб-сайте компании www.agios.com. Архивная трансляция будет доступна на сайте компании примерно через два часа после мероприятия.

Об Агиос
Агиос сосредоточен на открытии и разработке новых исследуемых лекарств для лечения генетически определенных заболеваний благодаря научному лидерству в области клеточного метаболизма. Самый продвинутый кандидат компании в лекарство — это первый в своем классе активатор пируваткиназы R (PKR), митапиват, который в настоящее время оценивается для лечения трех различных гемолитических анемий.В дополнение к активным клиническим исследованиям на поздних стадиях, Agios предлагает множество новых исследовательских методов лечения, находящихся в клинической и доклинической разработке. Для получения дополнительной информации посетите веб-сайт компании www.agios.com.

Предостережение относительно заявлений прогнозного характера
Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления в значении Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Такие прогнозные заявления включают заявления относительно потенциальных преимуществ митапивата и AG-946 ; Планы Agios относительно будущих презентаций данных; и потенциальные выгоды от его стратегических планов и направленности.Слова «ожидать», «ожидать», «цель», «надежда», «веха», «план», «потенциал», «возможно», «стратегия», «воля», «видение» и другие подобные выражения являются предназначены для обозначения прогнозных заявлений, хотя не все прогнозные заявления содержат эти идентифицирующие слова. Такие заявления подвержены многочисленным важным факторам, рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что фактические события или результаты будут существенно отличаться от текущих ожиданий и убеждений Agios. Ожидания руководства и, следовательно, любые прогнозные заявления в этом пресс-релизе также могут быть затронуты рисками и неопределенностями, связанными с рядом других важных факторов, включая, помимо прочего, риски и неопределенности, связанные с: неспособностью Agios получить контрольную точку или выплаты роялти, связанные с продажей его онкологического бизнеса, неопределенность сроков получения любых таких платежей, а также неопределенность результатов и эффективности использования доходов от транзакции с Servier; влияние пандемии COVID-19 на бизнес, операции, стратегию, цели и ожидаемые вехи Agios, включая текущие и запланированные исследовательские мероприятия, способность проводить текущие и запланированные клинические испытания, клинические поставки текущих или будущих кандидатов на лекарства, коммерческие поставки о будущих одобренных продуктах, а также о запуске, маркетинге и продаже будущих одобренных продуктов; Результаты клинических и доклинических исследований Agios, включая последующий анализ существующих данных и новых данных, полученных в результате текущих и будущих исследований; содержание и сроки принятия решений U.S. FDA, EMA или другие регулирующие органы, в том числе в отношении нормативных документов по митапивату, исследовательские комиссии на участках клинических испытаний и органы по обзору публикаций; Способность Agios получать и поддерживать необходимые разрешения регулирующих органов и включать пациентов в запланированные клинические испытания; незапланированные потребности и расходы в денежных средствах и факторы конкуренции; Способность Agios получать, поддерживать и обеспечивать защиту патентов и другой интеллектуальной собственности для любых продуктов-кандидатов, которые она разрабатывает; Способность Agios устанавливать и поддерживать сотрудничество; и общие экономические и рыночные условия.Эти и другие риски более подробно описаны в разделе «Факторы риска», включенном в публичные документы Agios в Комиссию по ценным бумагам и биржам или SEC, включая риски и неопределенности, указанные в разделе «Факторы риска» в наших документах в SEC. . Хотя список факторов, представленный здесь, считается репрезентативным, этот список не следует рассматривать как полное изложение всех потенциальных рисков и неопределенностей. Любые прогнозные заявления, содержащиеся в этом сообщении, сделаны только на дату настоящего документа, и мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению прогнозных заявлений, чтобы отразить события или информацию, полученную после даты настоящего сообщения, и отказываемся от любых обязательств делать это, кроме тех, которые могут требуется по закону.

Контакты

Инвесторы:
Холли Мэннинг, 617-844-6630
Старший директор по связям с инвесторами
[электронная почта защищена]

СМИ:
Джессика Реннекамп, 857-209-3286
Директор по корпоративным вопросам Связь
[электронная почта защищена]